“120萬元打一針，讓癌細(xì)胞消失”——最近，中國首款獲批的CAR-T藥物刷屏網(wǎng)絡(luò)。如此專業(yè)的醫(yī)學(xué)術(shù)語登上熱搜，既因?yàn)榘傩諏】档母叨汝P(guān)注，也折射出在天價“神藥”到百姓“藥神”之間，還有一段長長的路要走。
所謂CAR-T（嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法）藥物，通俗地解釋就是通過采集患者自身的T細(xì)胞，在體外通過基因工程修飾，使其變成一個裝了GPS的“超級戰(zhàn)士”，重新輸回患者體內(nèi)后，能有效識別并殺傷腫瘤細(xì)胞。相比傳統(tǒng)的手術(shù)、化療和放療，CAR-T療法通過調(diào)動病人自身的免疫系統(tǒng)來攻擊腫瘤細(xì)胞，給癌癥患者帶來了新選擇和新希望。
今年6月，復(fù)星凱特開發(fā)的阿基侖賽注射液成為中國首款獲批的CAR-T藥物。今年8月，國內(nèi)首例通過該款CAR-T藥物治療的淋巴瘤患者，在上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院出院。據(jù)媒體報(bào)道，自從上海的陳女士采用阿基侖賽注射液治療1個多月后，發(fā)現(xiàn)體內(nèi)暫時沒有癌細(xì)胞，目前癥狀得到完全緩解，但后期仍需隨訪。網(wǎng)絡(luò)上流出的銷售訂單顯示，阿基侖賽注射液零售價為120萬元/袋。
CAR-T的療效令人鼓舞，但120萬元的天價也令人咋舌。好療效和高價格這道選擇題，因?yàn)槌休d了人們對生命健康的期待，顯得格外沉重。
怎么看待天價“神藥”？從治療原理看，CAR-T作為一款個體化、定制化藥品，每個產(chǎn)品都來自患者自身的T細(xì)胞。從對患者進(jìn)行采血直至回輸，一共經(jīng)歷幾百個步驟。各個環(huán)節(jié)需要投入大量資源，每個批次都要求進(jìn)行嚴(yán)格的質(zhì)量檢測。且不論已投入的大量研發(fā)費(fèi)用，在起步階段生產(chǎn)成本高企往往是難以避免的。
其實(shí)，藥品定價是一門“民生經(jīng)濟(jì)學(xué)”，需要在藥物療效、企業(yè)利潤和百姓可負(fù)擔(dān)性之間找到一個平衡點(diǎn)。單純地偏向哪一方，都會讓這款藥物自身的“生命力”大打折扣。
對CAR-T來講，當(dāng)前降成本還有不少挖潛空間。包括對藥品生產(chǎn)所需要的進(jìn)口輔料和耗材加快國產(chǎn)替代，通過持續(xù)的技術(shù)研發(fā)推動自體CAR-T向通用CAR-T轉(zhuǎn)變，引入商業(yè)保險(xiǎn)降低支付壓力等等。通過降成本、降售價，讓更多的患者受益，從而進(jìn)一步攤薄制造成本，CAR-T產(chǎn)品的生產(chǎn)使用才會進(jìn)入一個“正向反饋”。
最后，監(jiān)管也要為創(chuàng)新藥的上市和應(yīng)用創(chuàng)造良好環(huán)境。近年來，我國藥品監(jiān)管部門在藥品審評審批改革方面的努力有目共睹，首款CAR-T的獲批上市也受益于此。但獲批只是第一步，創(chuàng)新藥從上市到進(jìn)入醫(yī)院、觸達(dá)患者，中間還有一系列的環(huán)節(jié)要打通、路障要清除。
繼復(fù)星凱特之后，由藥明巨諾開發(fā)的國內(nèi)第二款CAR-T也已獲批。更多“選手”進(jìn)入，有利于營造一個良性競爭的環(huán)境。同時，CAR-T市場的擴(kuò)大和成熟，也為未來的國家醫(yī)保談判創(chuàng)造了條件。
創(chuàng)新藥是大產(chǎn)業(yè)，更是大民生。只要企業(yè)、社會和政府共同努力，從天價“神藥”到百姓“藥神”，并非遙不可及。我們期待每個生命都能被“溫柔以待”。（本報(bào)評論員何欣榮、龔雯）
來源：新華每日電訊
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